1. Constat : Une protection sanitaire inégale

• La France est reconnue pour son système de santé protecteur, offrant des soins à tous, y compris aux plus modestes.
• Mais : les enfants atteints de maladies rares ou graves, notamment de cancers pédiatriques, bénéficient de peu de traitements adaptés.

2. Problème : Un manque criant de traitements pédiatriques

• Règlement pédiatrique européen : a amélioré l’accès aux médicaments pour certaines pathologies (rhumatologie, maladies infectieuses), mais surtout quand les besoins adultes et pédiatriques coïncident.
• Limites :
  • Peu de traitements spécifiques pour les maladies rares ou exclusives aux enfants.
  • Depuis 2009, sur 150 médicaments anticancéreux pour adultes, seuls 16 ont été autorisés pour des cancers pédiatriques, et aucun pour les cancers les plus mortels.
  • Freins économiques : les investisseurs privilégient les retours sur investissement rapides, décourageant la recherche pédiatrique.

3. Proposition : Un fonds public pour l’innovation thérapeutique pédiatrique

• Objectif : Créer un fonds d’investissement public pour soutenir les start-ups françaises développant des traitements contre les cancers et maladies rares de l’enfant.
• Financement :
  • Taxe de 0,15 % sur le chiffre d’affaires des laboratoires pharmaceutiques (modèle existant : article L. 245-6 du code de la sécurité sociale).
  • Gestion confiée à BPI France.
  • Potentiel : plus de 70 millions d’euros par an, sans menacer la santé financière du secteur (CA de 73,3 milliards d’euros en 2023).
• Impact attendu :
  • Réduction des inégalités d’accès aux soins.
  • Effets positifs possibles aussi pour les adultes.
  • Contribution à la réindustrialisation française.

4. Mesures concrètes

• Article 1 : Création du programme de soutien à l’innovation thérapeutique pédiatrique.
• Article 2 : Définition du taux et de l’assiette de la contribution.
• Article 3 : Gage financier pour assurer la recevabilité de la loi.